诺华公司（Novartis）于4月2日通知，好意思国FDA已加快批准Vanrafia(atrasentan，阿曲生坦)，用于裁汰患有原发性免疫球卵白A肾病（即IgA肾病）且病情有快速弘扬风险、世俗尿卵白与肌酐比(UPCR)≥1.5g/g的成东谈主患者的卵白尿。该公司指出，这是首个用于裁汰IgA肾病卵白尿的ETA受体拮抗剂。

批准基于其3期研讨中期分析恶果，Vanrafia可显赫裁汰卵白尿。预测eGFR数据将于2026年公布，旨在撑合手该加快批准转为传统批准。当今尚不了了Vanrafia是否能减缓IgAN患者的肾功能衰败。

IgA肾病是一种本身免疫性、进行性陌生肾病，免疫系统会挫折肾脏，常常导致肾小球炎症和卵白尿。高达一半的合手续性卵白尿IgA肾病患者会在确诊后10至20年内发展为肾缺少。传管辖疗圭表严重依赖于反作用显赫的非特异性免疫羁系或未在IgA肾病中获取有劲凭据的标签外用药。具有不同作用机制的有用的靶向诊疗不错匡助医师为患者遴荐最适应的诊疗圭表。

Vanrafia是一种强效遴荐性内皮素A(ETA)受体拮抗剂(Ki=0.034nM)，对ETA受体的遴荐性是B型内皮素受体(Ki=63.3nM)的1800多倍。内皮素(ET)-1被以为通过ETA受体促成IgA肾病的发病机制。

根据处方信息，Vanrafia是一种逐日一次的非甾体类口服诊疗药物，可算作现存尺度顾问诊疗(包括RAS羁系剂加或不加SGLT2羁系剂)的附加疗法，而不是替代疗法。此外，使用时无需风险评估缓解计策(REMS)打算。

在对活检说明为原发性IgA肾病且eGFR≥30mL/min/1.73m²、在最大耐受RAS羁系剂的领悟剂量下尿卵白≥1g/天的成东谈主患者进行的随即、双盲、安危剂对照、多中心、公共性3期研讨（ALIGN；NCT04573478）中，评估了Vanrafia对卵白尿的疗效。

该研讨包括两个队伍：340名患者的主要队伍和64名患者的探索队伍，这些患者在肇端时也使用领悟剂量的SGLT2羁系剂。除IgA肾病外，患有其他疾病的慢性肾脏疾病患者或最近领受过系统性免疫羁系剂诊疗的患者被摒除在外。

患者随即（1:1）领受Vanrafia 0.75mg或安危剂，逐日一次。在扫数研讨历程中，RAS羁系剂疗法合手续进行。在历练技艺，不错根据研讨者的判断运行抢救性免疫羁系诊疗。

疗效分析包括主要队伍中前270名完成第36周就诊的患者。主要异常是第36周UPCR联系于肇端的裁汰百分比。

恶果走漏，与安危剂诊疗比较，领受Vanrafia诊疗的患者在第36周UPCR显赫裁汰了36%。Vanrafia组患者在第36周UPCR相对肇端裁汰的百分比38%，而安危剂组这一比例为3%。此外，Vanrafia组患者早在前6周就已出现裁汰，并合手续到第36周。

第36周时，Vanrafia诊疗对UPCR的疗效在主要队伍中包括年岁、性别、种族、肇端疾病特征（如肇端eGFR和卵白尿水平）等各个亚组之间保合手一致。第36周时，Vanrafia诊疗对UPCR的疗效在探索性SGLT2羁系剂队伍中也保合手一致。

历练中，Vanrafia具有精粹的安全性，与既往敷陈的数据一致，患者最常见的不良响应(发生率≥5%)是外周水肿和贫血。

参考着手：‘Novartis receives FDA accelerated approval for Vanrafia® (atrasentan), the first and only selective endothelin A receptor antagonist for proteinuria reduction in primary IgA nephropathy (IgAN)’，新闻稿。Novartis；2025年4月2日发布。

注：本文旨在先容医药健康研讨，不作任何用药依据，具体用药带领九游娱乐(China)官方网站九游会J9，请磋商主治医师。